Home - La Thalassemia - A che punto è la ricerca scientifica ?

I più recenti risultati della ricerca scientifica mondiale dimostrano come siano ormai a portata di mano mezzi alternativi a quelli tradizionali e lasciano sperare che sia possibile correggere o eliminare i difetti responsabili della talassemia e della Drepanocitosi, in particolare, gli studi sono orientati verso tre settori:

Terapeutico tradizionale
In questi ultimi anni, grazie al lavoro costante dei clinici impegnati quotidianamente nell'assistenza dei soggetti talassemici e drepanocitici, si è pervenuti a perfezionare la qualità del sangue trasfuso e la terapia ferrochelante, e a prevenire le complicazioni organiche e infettivologiche.

Farmacologico - Ferrochelanti orali
Anche se non costituisce la soluzione definitiva, il chelante orale contribuisce notevolmente a migliorare la qualità della vita della persona talassemica.e drepanocitica. Come si è evidenziato, è indispensabile che il talassemico ed il drepanocita faccia costante uso di un farmaco ferrochelante.Il Desferal è la sostanza attualmente di maggiore impiego, però, può essere solamente somministrata per via sottocutanea.ed impone l'uso di un microinfusore elettonico per circa 12 ore. Quindi, l'assunzione per via orale libererebbe il talassemico dalla necessità di un apparecchio a cui deve "legarsi" per molte ore al giorno.
Attualmente è disponibile anche un nuovo chelante comunemente conosciuto con il nome di fantasia L1, nome scientifico Deferiprone. Nome commerciale Ferripray.
Questo farmaco è ancora "giovane" e presenta dei limiti perché non tutti i pazienti possono consumarlo e non funziona su tutti allo stesso modo, per cui è necessario che il medico faccia una scelta personalizzata.

Nuove forme di terapia

Trapianto di midollo osseo omologo: il trapianto di midollo osseo è stata la prima e può rappresentare, soltanto in alcuni casi, una forma di terapia che consenta la guarigione dalla talassemia e della drepanocitosi. Purtroppo esso non è esente da rischi e può essere praticato soltanto quando sia disponibile un donatore istocompatibile.

Terapia genica: la più grande speranza di sconfiggere la talassemia proviene dalla ingegneria genetica, una tecnica all'avanguardia che si spera possa offrire risultati risolutivi anche per altre malattie genetiche. La terapia genica prevede la possibilità che il gene responsabile della talassemia e della drepanocitosi possa essere sostituito da uno sano, capace di riportare alla normalità nell'organismo la produzione di emoglobina. Studi in corso appaiono assai promettenti e richiedono ingenti risorse finanziarie.