|
 |
Un progetto scientifico inedito, tutto italiano e
tecnologicamente avanzato, per migliorare le prospettive di vita delle
persone affette da anemia mediterranea, la malattia genetica ereditaria
(chiamata anche thalassemia major o malattia di Cooley) che conta in Italia
5000 pazienti, oltre a circa 2000 affetti da altre forme di talassemia, un
vero primato tra tutti i Paesi industrializzati . È il progetto M.I.O.T. (Myocardial
Iron Overload in Thalassemia), che studierà per 3 anni 2000 talassemici,
valutandone nei dettagli l'accumulo di ferro nel cuore e la fibrosi
miocardica, mediante un’originale tecnica abbinata alla risonanza magnetica,
definita T2* (Ti-Due-Star). Questa tecnica è l’unica che consente oggi di
misurare in modo affidabile, rapido e non invasivo l'accumulo di ferro nel
cuore. La T2* contribuisce a diagnosticare precocemente ciò che con un
elettrocardiogramma o con ecografia cardiaca non si può vedere, se non
quando la disfunzione è già in atto ed avanzata.
In passato non era possibile monitorare adeguatamente l'accumulo cardiaco di
ferro: la formazione di fibrosi e la disfunzione del cuore comparivano,
fatalmente, a compromettere la sopravvivenza del paziente. Oggi, il sistema
di diagnosi e lettura dei risultati, messo a punto in esclusiva dal CNR di
Pisa, sarà utilizzato anche da altri da 7 centri italiani (Catania, Palermo,
Cagliari, Reggio Calabria, Campobasso, Roma, Ancona), consentendo la
valutazione dei talassemici distribuiti in diverse sedi della Penisola e in
modo standardizzato per tutta Italia. I dati verranno centralizzati a Pisa,
costituendo il più ampio database al mondo di pazienti con talassemia.
Il progetto M.I.O.T., motivo di orgoglio internazionale per la ricerca
scientifica italiana, rappresenta un’esemplare collaborazione fra pubblico e
privato, resa possibile dalla “task force” instauratasi tra il CNR di Pisa,
la SO.S.T.E. (Società per lo Studio delle Talassemie ed Emoglobinopatie), la
Fondazione Italiana Leonardo Giambrone e alcuni partner industriali. Al
momento partecipano all’iniziativa, oltre agli 8 centri di cardioradiologia,
35 centri ematologici di tutta Italia, già impegnati nella diagnosi e cura
dei talassemici e che ora disporranno di un riferimento diagnostico
importante per monitorare i loro pazienti. Il progetto prevede che questo
numero possa aumentare in futuro.
"Conoscere l'accumulo cardiaco di ferro è determinante", precisa Massimo
Lombardi, coordinatore dello studio e Responsabile del Laboratorio di
Risonanza Magnetica presso l’Istituto di Fisiologia Clinica del CNR di Pisa,
"per seguire nei dettagli un problema cruciale per la sopravvivenza dei
soggetti talassemici e decidere, di conseguenza, la migliore terapia su base
individuale. Abbiamo utilizzato una metodica non inedita, cui abbiamo
aggiunto una modalità tecnologica creata appositamente dai nostri ingegneri
e destinata alla corretta interpretazione dei dati, mettendola poi a
disposizione dei pazienti che vivono in regioni distanti dalla Toscana,
attraverso il network di 8 centri di cardioradiologia creatosi con il
Progetto M.I.O.T.".
Il soggetto talassemico ha bisogno di continue trasfusioni per sopperire al
difetto congenito di emoglobina, il pigmento che dà il colore rosso al
sangue, ma che soprattutto ha il compito di trasportare l'ossigeno legato a
molecole di ferro. La continua distruzione dei globuli rossi libera ferro,
che va a depositarsi in vari organi, soprattutto nel fegato e nel cuore. È
proprio la disfunzione cardiaca, legata ai depositi di questo metallo, a
determinare la precoce mortalità dei pazienti. Per eliminare il ferro esiste
un’apposita terapia, definita appunto ferrochelante. Viene tradizionalmente
somministrata mediante infusione sottocutanea, molto lenta (dodici ore), di
desferoxamina. La nuova disponibilità di terapie ferrochelanti per via orale
(deferiprone) libera invece queste persone dalla schiavitù dell'infusione
continua.
"Il vantaggio per il paziente è enorme", spiega Aurelio Maggio, Direttore
dell'Unità Operativa di Ematologia II con Talassemia presso l’A.O. “V.
Cervello” di Palermo, "ma ci attendiamo anche benefici clinici sulla
riduzione dei depositi di ferro. Lo studio M.I.O.T. ci dirà se queste attese
sono giustificate e ne preciserà esattamente i valori e le conseguenze
terapeutiche. Vogliamo infatti portare queste diverse migliaia di pazienti a
una vita normale e prolungata". Questo progetto avrà importanti implicazioni
sull’approccio clinico al paziente: in particolare, consentirà di
personalizzare la terapia sulla base delle condizioni individuali,
soprattutto in rapporto alla quantità di ferro che si accumula nel cuore,
aumentando l’aspettativa di vita.
"Oggi i talassemici superano abbondantemente la quarta decade di vita, anche
se pagano ancora il prezzo degli anni in cui non si avevano terapie
ottimali", riferisce Andrea Barra, Consigliere della Fondazione Italiana
Leonardo Giambrone, l'Associazione che rappresenta i pazienti e si impegna
attivamente per incentivare tutte le iniziative che ne migliorino
l’esistenza e le prospettive di benessere. "Un talassemico che nasce oggi
trova una risposta concreta nei progressi fatti nel trattamento della
malattia. Grazie al Progetto M.I.O.T., nel quale la Fondazione ha
profondamente creduto fin dall’inizio, i pazienti avranno finalmente 8
centri cardioradiologici di riferimento, dove potranno essere monitorati in
modo continuo e senza disagi".
17 aprile 2007 - Fonte: Ufficio stampa Progetto M.I.O.T. 2007. |
|
|
